Wie wer­den Me­di­ka­men­te er­forscht?

Nach jeder Veränderung werden immer wieder neue Labortests mit der Substanz durchgeführt. Ungeeignete Varianten scheiden aus. Wenn die Forschungsarbeit Erfolg hat, bleibt am Ende eine Substanz übrig, deren Wirksamkeit zunächst in präklinischen Studien erprobt wird. Sind auch diese erfolgreich absolviert, kann die Substanz in klinischen Studien untersucht werden.

Erst wenn ein Wirkstoffkandidat die präklinische Testung erfolgreich abgeschlossen hat, kann er in klinischen Studien am Menschen untersucht werden. Auch hier stehen die Sicherheit und Wirksamkeit des neuen Wirkstoffs im Mittelpunkt.

Um eine klinische Studie durchführen zu dürfen, benötigen die Forschungsteams die Zustimmung der zuständigen nationalen Behörde und einer Ethikkommission. Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist grundsätzlich freiwillig und alle Teilnehmerinnen und Teilnehmer werden zuvor ausführlich über den Ablauf der Studie und über mögliche Risiken aufgeklärt. Vor dem freiwilligen Einschluss in eine klinische Studie müssen die Teilnehmerinnen und Teilnehmer eine schriftliche Einwilligungserklärung abgeben. Das Vorgehen ist gesetzlich genau geregelt.

Die klinischen Prüfungen werden in Kliniken und Krankenhäusern und manchmal auch in ärztlichen Praxen durchgeführt. Sie gliedern sich in 3 Phasen:

Phase-I-Studien testen den Wirkstoff an wenigen gesunden Freiwilligen. Hier geht es darum, ob sich die Ergebnisse zur Verträglichkeit und Sicherheit aus den Tierexperimenten beim Menschen bestätigen. Außerdem wird geprüft, wie der Körper den Wirkstoff aufnimmt, umwandelt und wieder ausscheidet. Wenn die Ergebnisse positiv ausfallen, entwickeln die Forscherinnen und Forscher eine geeignete Darreichungsform für den Wirkstoff. Das kann zum Beispiel eine Tablette, eine Kapsel oder eine Lösung zur Injektion oder Infusion sein – aus dem Wirkstoff wird ein Medikament.

Im nächsten Schritt untersuchen Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler das neue Medikament in Phase-II-Studien. Diese Studien erproben das Arzneimittel bei einer kleineren Zahl erkrankter Personen. Neben der Verträglichkeit und Sicherheit wird geprüft, ob das Medikament die gewünschten Behandlungseffekte bei der Krankheit zeigt. Außerdem stellen die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler fest, welche Dosierung am besten geeignet ist.

Erst beim erfolgreichen Abschluss der Phase-II-Prüfungen läuft die letzte Studienphase an: In Phase-III-Studien muss das Medikament beweisen, dass es auch bei einer großen Zahl erkrankter Personen wirksam und im Vergleich zu bisherigen Behandlungsmöglichkeiten unbedenklich ist. In diesen klinischen Studien wird die Wirksamkeit eines Medikamentes auch gegenüber einem Placebo getestet.

Wenn die Ergebnisse ebenfalls positiv ausfallen, kann bei den zuständigen Behörden ein Zulassungsantrag gestellt werden – vor einer Zulassung durch die Behörden darf das Medikament nicht verordnet werden. 

Die Zulassungsbehörde prüft alle Unterlagen und klärt offene Fragen mit dem Unternehmen. Manchmal werden noch weitere Untersuchungen benötigt. Da die Unterlagen in der Regel sehr umfangreich sind, dauert die Prüfung meistens mehr als 1 Jahr. Dann fällt eine Entscheidung, ob das Medikament zugelassen wird oder nicht. Erst nach einer positiven Entscheidung der Behörde darf das Medikament verordnet werden. Manche Medikamente erhalten trotz der langen Prüfzeit keine Zulassung.

Nach der Zulassung werden Medikamente weiterhin beobachtet. Ziel ist es, über eine lange Zeit zu kontrollieren, ob bisher nicht bekannte seltene Nebenwirkungen mit dem Medikament auftreten.