Bei Studien mitmachen – häufige Fragen

Nachdem Sie Ihr Interesse an einer Studienteilnahme bekundet haben, prüft die Studienleitung, ob Sie die Teilnahmevoraussetzungen (Ein- und Ausschlusskriterien) erfüllen. Ist dies der Fall, werden Sie zu einer ersten Voruntersuchung eingeladen. Dabei besprechen die Studienärztinnen und -ärzte mit Ihnen den genauen Studienverlauf und klären mit Ihnen alle noch offenen Fragen. Erst dann geben Sie Ihre schriftliche Einwilligung und sind offiziell Teilnehmerin oder Teilnehmer der Studie.

Als nächstes erfolgt eine Eingangsuntersuchung. Dazu gehören je nach Studie in der Regel eine körperliche Untersuchung, eine Blutabnahme sowie je nach Krankheitsbild und Studienziel weitere medizinische Tests. Wenn aus medizinischen Gründen nichts dagegenspricht, können Sie nun an der Studie teilnehmen.

Je nach Studienplan gibt es über einen bestimmten Zeitraum hinweg Folgeuntersuchungen. Gegebenenfalls werden Sie aufgefordert, regelmäßig ein Studienmedikament einzunehmen, einer bestimmten Ernährungsweise zu folgen oder Ihren Lebensstil auf eine bestimmte Weise zu verändern. Nach Abschluss der Studie folgt meist ein Nachbeobachtungszeitraum. Auch in dieser Zeit gibt es meist mehrere Kontrolluntersuchungen.

In der Regel werden in klinischen Studien auch Daten über Fragebögen erhoben, die Sie selbst ausfüllen. Möglich ist auch, dass man Sie zusätzlich um Ihr Einverständnis bittet, andere Gesundheitsdaten (zum Beispiel von Ihrer Krankenkasse) bereitzustellen oder auch eine Gentestung vorzunehmen. Dieses Einverständnis ist meist unabhängig von Ihrer generellen Entscheidung, an der Studie teilzunehmen. Sie können also auch an der Studie teilnehmen, wenn Sie diese speziellen Studienbestandteile nicht wünschen

Wenn Sie der Teilnahme an einer klinischen Studie zugestimmt haben, stimmen Sie damit auch der vorgesehenen Behandlung zu. Sie versichern, regelmäßig zu den vereinbarten Behandlungs- und Kontrollterminen zu erscheinen und der Studienleitung alle gesundheitlichen Veränderungen, die im Laufe der Behandlung auftreten, mitzuteilen.

Wenn Sie im Verlauf der Studie andere Medikamente neu einnehmen oder andere Behandlungen erhalten, ist es wichtig, dass Sie auch darüber die Studienverantwortlichen informieren.

Notieren Sie Ihre Fragen vorher und schreiben Sie während des einführenden Gesprächs die wichtigsten Informationen mit.

Achten Sie darauf, dass das Gespräch nicht „zwischen Tür und Angel“ stattfindet. Eventuell kann eine Person Ihres Vertrauens, zum Beispiel eine Freundin oder ein Freund, Sie zum ersten Gespräch begleiten.

Mit Ihrer Teilnahme an einer klinischen Studie leisten Sie einen wichtigen Beitrag zur Entwicklung neuer Medikamente oder Behandlungsstrategien.

• Im Rahmen einer klinischen Studie werden über einen längeren Zeitraum hinweg zumeist mehrere körperliche Untersuchungen durchgeführt und/oder Ihre Laborwerte bestimmt. So können die beteiligten Studienärztinnen und -ärzte auf Veränderungen Ihres Gesundheitszustands schnell reagieren.
• Häufig erhalten Sie Routine-Laborwerte, aber auch manche Messwerte, die im ärztlichen Alltag sonst nicht erhoben werden. Während der Teilnahme an einer klinischen Studie bekommen Sie diese kostenlos mitgeteilt.
• Viele Studien enthalten zudem kostenlose Beratungen zur Ernährung und körperlichen Aktivität.
• In manchen Studien werden neue Medikamente eingesetzt, die so noch nicht Bestandteil der Regelversorgung sind.
• Als Teilnehmerin oder Teilnehmer an klinischen Studien erhalten Sie aktuelle Informationen über neue Behandlungsmöglichkeiten oder Strategien, Diabetes vorzubeugen.
• Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie ist freiwillig. Sie können die Studienteilnahme jederzeit ohne Angabe von Gründen und ohne Nachteile für Ihre medizinische Betreuung beenden.

Die Mehrzahl der Studien, die Sie hier auf diabinfo.de einsehen können, erfolgen an Partnerstandorten des Deutschen Zentrums für Diabetesforschung e.V. (DZD) und assoziierten Universitätskliniken. Die teilnehmenden Prüfzentren, an denen die Studien durchgeführt werden, sind jeweils in den Studiendetails aufgelistet.

Das ist sehr unterschiedlich. Manche Studien dauern wenige Monate, andere mehrere Jahre. Oft schließt sich an die eigentliche Studiendauer noch eine Nachbeobachtungszeit mit Kontrolluntersuchungen an.

Grundsätzlich werden im Rahmen der Arzneimittelentwicklung nur solche Substanzen in klinischen Studien getestet, die sich bei zahlreichen Labortests an Zellen und Versuchstieren als wirksam und gleichzeitig nebenwirkungsarm erwiesen haben.

Diese Substanzen durchlaufen anschließend verschiedene klinische Testphasen:

• Phase-I-Studien (Verträglichkeitsstudien)
• Phase-II-Studien (Wirksamkeitsstudien)
• Phase-III-Studien (Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudien)
• Phase-IV-Studien (Anwendungsbeobachtungen)

Phase-I-Studien (Verträglichkeitsstudien)

Ziel einer Phase-I-Studie ist es, zu überprüfen, ob eine Substanz sicher und verträglich ist. Es werden Daten darüber gesammelt, wie der Wirkstoff im Körper aufgenommen und über welche Stoffwechselwege er wieder abgebaut wird (Pharmakokinetik). Außerdem wird geschaut, welche Wirkungen die Substanz auf den Körper hat (Pharmakodynamik). In der Regel geschieht dies mit einer kleinen Gruppe gesunder freiwilliger Erwachsenen (20 bis 80 Personen).

Phase-II-Studien (Wirksamkeitsstudien)

An diesen Studien nehmen Menschen teil, die von der Krankheit betroffen sind, gegen die die Substanz eingesetzt werden soll. Die Studien sind meist randomisiert, das heißt, die Teilnehmenden werden nach dem Zufallsprinzip (englisch: at random) in 2 oder mehr Gruppen (sogenannte „Studienarme“) aufgeteilt.

Eine Gruppe erhält beispielsweise die gängige Standardtherapie, die zweite Gruppe die neue Substanz. Eine andere Möglichkeit ist die Verwendung eines Placebos, eines Scheinpräparats, das genauso aussieht, schmeckt und riecht wie das zu testende Medikament, aber keinen Wirkstoff enthält.

Viele Studien sind doppelblind randomisiert, das heißt, weder die Teilnehmenden noch das Studienpersonal wissen, wer den neuen Wirkstoff erhält und wer nicht. So ist sichergestellt, dass weder die Probandinnen und Probanden noch die Forschenden durch das Wissen beeinflussen können, wer welches Studienpräparat erhalten hat.

Ziel von Phase-II-Studien ist es, neben weiteren Daten zu Nebenwirkungen (Sicherheit und Verträglichkeit) auch erste Daten zur Wirksamkeit zu gewinnen und die optimale Dosierung zu ermitteln. Dafür werden Gruppen von rund 100 bis 500 betroffenen Personen benötigt.

Phase-III-Studien (Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudien)

In dieser Phase geht es darum, die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit einer Substanz bei einer größeren Anzahl erkrankter Personen nachzuweisen. Es nehmen häufig mehr als 1.000 Menschen teil, oft über verschiedene Studienorte verteilt. Auch diese Studien sind meist randomisiert und oft sogar doppelt verblindet. Die neue Substanz wird häufig im Vergleich mit einer bestehenden Standardtherapie getestet. Existiert eine solche nicht, wird auch in diesen Studien die neue Substanz meist gegen ein wirkstofffreies Scheinmedikament (Placebo) getestet.

Phase-IV-Studien (Anwendungsbeobachtungen)

Arzneimittelhersteller sind verpflichtet, auch nach der Zulassung und Markteinführung eines Medikaments Hinweise zur Sicherheit zu sammeln, auszuwerten und den zuständigen Behörden mitzuteilen. Dies geschieht unter anderem in sogenannten Nachzulassungs- oder Phase-IV-Studien.

Diese Art von Studien erfolgt mit Handelsware unter normalen Praxisbedingungen. Das Medikament darf nur entsprechend seiner Zulassung eingesetzt werden. Ziel ist es, in einer großen Gruppe von Patientinnen und Patienten unter Alltagsbedingungen genauere Daten zu Nebenwirkungen oder auch zu erwünschten Wirkungen zu gewinnen. Anwendungsbeobachtungen werden zum Teil auch als Marketinginstrument eingesetzt, um das Medikament im Markt bekannt zu machen. Im Rahmen solcher Nachzulassungsstudien werden deutlich mehr als 1.000 Teilnehmende behandelt.

Andere klinische Studien (Nicht-AMG-Studien)

Auch andere Therapien, zum Beispiel Operationsverfahren, Psychotherapien, Ernährungskonzepte und Sportprogramme, werden in klinischen Studien untersucht. Sie fallen nicht unter das Arzneimittelgesetz (AMG), werden aber trotzdem genau wie Arzneimittel in einem mehrstufigen Verfahren auf ihre Wirksamkeit getestet: zunächst mit einer kleinen Versuchsgruppe und dann mit einer größeren Anzahl an Probandinnen und Probanden, die meist an mehreren Zentren rekrutiert werden. Auch bei solchen Studien kann eine Placebo-Behandlung erfolgen, zum Beispiel eine Schein-Operation, bei der zwar der gleiche Hautschnitt erfolgt, aber alle weiteren Schritte unterbleiben. Kontroll- und Placebogruppen gibt es auch bei Sport- und Ernährungsstudien.

Laut Arzneimittelgesetz ist jeder Auftraggeber einer klinischen Studie dazu verpflichtet, eine sogenannte Probandenversicherung abzuschließen, mit der die Teilnehmenden abgesichert sind.

Diese gesetzliche Verpflichtung gilt für:

• alle klinischen Prüfungen, die in den Geltungsbereich des Arzneimittelgesetzes fallen,
• alle klinischen Studien mit noch nicht CE-zertifizierten Medizinprodukten im Rahmen von Wirksamkeitsuntersuchungen oder
• klinische Studien mit bereits CE-zertifizierten Medizinprodukten, wenn diese Prüfung eine andere Zweckbestimmung des Medizinprodukts zum Inhalt hat oder zusätzliche invasive oder andere belastende Untersuchungen durchgeführt werden.

Auch bei Nicht-AMG-Studien, zum Beispiel Ernährungs- oder Sportstudien, wird in der Regel eine Probandenversicherung abgeschlossen, wenn besondere Risiken zu erwarten sind.

Die Probandenversicherung dient zur finanziellen Absicherung von möglichen, wenn auch sehr unwahrscheinlichen gesundheitlich-bedingten Komplikationen bei Studienteilnehmenden, die in unmittelbarem Zusammenhang mit der klinischen Prüfung stehen. Eine zusätzliche Wegeunfallversicherung kann die An- und Abreise zum Studienort absichern.

Die Studien finanzieren sich in der Regel aus Haushaltsmitteln der jeweiligen durchführenden Universität, Klinik oder eines Forschungsverbunds wie dem Deutschen Zentrum für Diabetesforschung e.V. (DZD). Oft erhalten Studienleiterinnen und -leiter auf Antrag auch zusätzliche Gelder, sogenannte Drittmittel, aus anderen Quellen wie etwa dem Bundesgesundheitsministerium (BMG), der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG) oder aus dem Europäischen Forschungsrahmenprogramm.

Manche Studien werden mit Beteiligung der Pharmaindustrie oder anderer Industriesponsoren finanziert. Dies ist auf diabinfo.de bei den betreffenden Studien jeweils angegeben.

Alle persönlichen Daten, die im Zusammenhang mit einer Studie erhoben werden, unterliegen der medizinischen Schweigepflicht. Es ist verboten, die Daten für andere als die unmittelbaren Zwecke der Studie zu nutzen oder an Dritte weiterzugeben. Alle teilnehmenden Kliniken und Institute unterliegen strikten Datenschutzregeln. Unmittelbare Ansprechpersonen sind die jeweiligen Datenschutzbeauftragten. Die Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer werden in jeder Studie explizit zu den Fragen der Datensicherheit und des Datenschutzes aufgeklärt.

Die Studiendaten werden pseudonymisiert erhoben, das heißt Ihre Identität wird durch eine Probandennummer oder einen anderen Code verschlüsselt. Während der Studie können die Studienärztinnen und -ärzte noch zuordnen, welche Probandin beziehungsweise welcher Proband zu welcher Nummer gehört. Nach Abschluss der Studie wird diese Zuordnung jedoch gelöscht, sodass der Datensatz komplett anonymisiert ist. Dann ist kein Rückschluss auf eine spezifische Person mehr möglich. Nur in dieser Form werden Studiendaten auch wissenschaftlich veröffentlicht.

Die Durchführung klinischer Studien unterliegt strengen gesetzlichen Vorgaben. Einschlägige Vorschriften sind das Arzneimittelgesetz (AMG), die Deklaration von Helsinki und die Regelwerke zur guten klinischen Praxis (ICH-GCP, GCP-Verordnung (GCP = englisch für Good clinical practice)).

Die Studienleiterinnen und -leiter sind verpflichtet, Risiken, denen die Teilnehmenden möglicherweise in einer Studie ausgesetzt werden, genau zu prüfen und mit dem möglichen Nutzen der Studie abzuwägen.

Jede klinische Studie muss von der zuständigen Ethikkommission der durchführenden Universitätsklinik oder der Ärztekammer zuvor geprüft und bewilligt werden. Der Studienverlauf wird genauestens geplant und streng dokumentiert.

Bevor Sie einer Studienteilnahme zustimmen, muss die Studienleiterin oder der Studienleiter Sie über alle bekannten Risiken der jeweiligen Studie aufgeklärt haben. Nutzen Sie Ihr Recht, Fragen zu stellen, falls Sie etwas nicht genau verstanden haben.

Jede seriöse klinische Studie, an der Sie teilnehmen können, ist von der zuständigen Ethikkommission des durchführenden Studienzentrums geprüft und genehmigt worden. Klinische Prüfungen von Arzneimitteln und Medizinprodukten müssen darüber hinaus von der zuständigen Bundesoberbehörde genehmigt werden.

Auf Bundesebene ist für Sera, Impfstoffe, Blutzubereitungen, Knochenmarkzubereitungen, Allergene, Gentransfer-Arzneimittel, gentechnisch hergestellte Blutbestandteile sowie verschiedene Arten von Zelltherapeutika das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) im hessischen Langen zuständig. Alle klinischen Studien mit diesen Substanzen werden hier vorab genehmigt. Patientinnen oder Patienten und Studienteilnehmende können sich mit ihren Fragen an das Referat Klinische Prüfungen wenden.

Klinische Studien mit allen anderen Arzneimitteln werden im Bonner Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) vorab genehmigt. Patientinnen oder Patienten und Studienteilnehmende können das BfArM kontaktieren.

Die Studienzentren werden außerdem während der laufenden Studie überprüft. Zum einen erfolgt dies durch ein Monitoring. Dabei wird in regelmäßigen Abständen die Dokumentation der Studiendaten auf ihre Richtigkeit kontrolliert. Zum anderen erfolgt eine Überprüfung über das Data Safety Monitoring Board (Datenüberwachungskomitee), das die Daten regelmäßig zugeschickt bekommt, um zu bewerten, ob die Studie weiterhin klinisch sinnvoll und ethisch vertretbar ist.

Nicht alle klinischen Studien benötigen ein Datenüberwachungskomitee. Dieses kann jedoch insbesondere für Studien wichtig sein, bei denen es um die Rettung von Leben, die Vermeidung von gesundheitlichen Schäden schwerwiegender Art oder die Überwachung der Sicherheit in Langzeitstudien (auch bei nicht lebensbedrohlichen Erkrankungen) geht.

Sie haben das Recht, Ihre Teilnahme an einer Studie jederzeit in schriftlicher oder mündlicher Form zu widerrufen, wenn Sie dies möchten. Ein Nachteil für Ihre medizinische Versorgung entsteht Ihnen daraus nicht. Alle gesetzlichen Regelungen zum Ablauf einer klinischen Prüfung in Deutschland finden Sie im Arzneimittelgesetz (AMG, Gesetz über den Verkehr mit Arzneimitteln)
Sechster Abschnitt: Schutz des Menschen bei der klinischen Prüfung §40-42b.